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博士开题报告公示-苑号坤-201711210110

更新时间: 2018-12-10 点击量: 966
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2017级生物医学工程学科(专业代码107200)博士研究生开题报告
博士:苑号坤 学号:201711210110
研究方向:基因表达调控与细胞信号转导

报告题目:基于慢病毒载体进行慢性肉芽肿病(CGD)基因治疗
专家名单:张隆基(导师),杨靜(教授、博士),杨露(副教授、博士)
主持人:钟采桦(博士)
报告时间:2018年12月17日(星期一)下午13:00
报告地点:电子科技大学沙河校区第三教学楼302会议室

内容简介:
基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。目前基因治疗中常用的病毒载体有逆转录病毒载体、腺病毒载体和慢病毒载体等,慢病毒载体因其高转导效率、低细胞毒性及低免疫应答反应使其成为高效稳定的常用科研工具,是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。
慢性肉芽肿疾病( CGD) 是一种罕见的原发性免疫缺陷病,由基因突变引起吞噬细胞还原型辅酶Ⅱ( NADPH)氧化酶复合物的五个亚单位中的任何一个缺陷引起,导致患者吞噬细胞呼吸爆发功能障碍,不能产生超氧化物,使杀伤过氧化物酶阳性细菌与真菌的能力下降或丧失。CGD 患者易出现反复氧化物酶阳性细菌和真菌感染以及炎症反应失衡,导致肉芽肿形成及其他炎症性疾病,若无有效的医疗干预,患者一般10岁前死亡。目前,大部分患者靠大剂量使用多种抗生素维持生命,平均生存周期为35-40岁。随着时间推移微生物对抗生素耐药性的增加及病人生活质量不断下降严重影响着CGD病人的生活甚至是生命。
本课题计划以慢病毒载体为基因运载工具进行体外修正造血干细胞,然后通过将修正的造血干细胞回输,从而对慢性肉芽肿病进行彻底的治疗。